Terapia genica per non vedenti
"Su tre italiani ha funzionato"

Roma, 28 aprile 2008 -  Tre italiani con una grave forma di cecità ereditaria migliorati grazie alla terapia genica. E un quarto paziente è appena stato trattato, ma si attendono ancora i risultati. Uno studio in prima mondiale che ha visto al lavoro ricercatori italiani e internazionale coordinati dal Children Hospital di Filadelfia e dall'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) e dal Dipartimento di Oftalmologia della Seconda Università degli Studi di Napoli.

La ricerca, pubblicata sul 'New England Journal of Medicine', si è focalizzata su un tipo di cecità ereditaria, l'amaurosi congenita di Leber. La terapia genica in questo caso consiste nell'iniezione - nello spazio sottoretinico dell'occhio dei pazienti - di un vettore virale con 'a bordò la versione sana del gene alterato.

"Il gene corretto - spiega Andrea Ballabio, direttore del Tigem, illustrando la ricerca oggi a Roma - si è inserito stabilmente nella retina e ha prodotto la proteina mancante nei malati, quasi completamente ciechi". Questi risultati aprono la strada a prospettive incoraggianti: in tutti e tre i pazienti sottoposti a questa prima fase dello studio, infatti, non si sono riscontrati effetti tossici. Dopo pochi mesi dall'applicazione, "si sono potuti osservare miglioramenti significativi della funzionalità visiva".

• Una speranza dall'occhio bionico

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