Farmaci sperimentali

Cosa si intende per uso compassionevole di un farmaco? E' un diritto a ricevere terapie efficaci o una concessione delle autorità per casi limite?

01 Agosto - Come è noto a tutti un farmaco prima di essere messo in commercio deve essere sottoposto ad una specifica sperimentazione di laboratorio che prevede nella sue fasi finali anche una fase, molto controllata, una valutazione con utilizzo sull'essere umano. Prima però di iniziare la sperimentazione clinica il protocollo con le caratteristiche del farmaco viene esaminato da un competente Comitato etico e solo dopo che questi da il via libera e che vengono poi superati tutti i test sulla sua efficacia ed assenza di possibili effetti tossici il medicinale può essere messo in commercio.

Prima del termine di questa procedura il farmaco sperimentale non può essere utilizzato in quanto la sua efficacia e non tossicità non può ancora essere dimostrata.

Vi si può però accadere per alcuni pazienti per i quali non esistano altre risorse terapeutiche a causa di una malattia rara o perché affetti da una gravissima patologia per la quale i medicinali in commercio non hanno dato risultati positivi.

In questi casi, su motivata richiesta del medico curante, può essere consentito l'uso di farmaci non ancora completamente studiati ( e solo in tali inderogabili condizioni si può parlare di uso compassionevole) purché venga presentata una documentata richiesta, preventivamente sottoposta da parte dal clinico alla approvazione da parte di un Comitato Etico competente, e si possa ragionevolmente ritenere che le probabilità rischi/benefici appaiano favorevoli al malato. In tale ipotesi il farmaco può, una volta informato il paziente al riguardo e ottenuto in forma scritta il suo esplicito consenso al trattamento unitamente al nulla osta del Comitato Etico, essere concesso dalla azienda farmaceutica che lo sta sperimentando a titolo del tutto gratuito.

Una apposita normativa in vigore dal 2003 regolamenta la materia con il preciso scopo di garantire, solo per pochi gravi e ben documentati casi, il tentativo di praticare una cura ancora inedita con l'utilizzo di medicinali non ancora commercializzati ma comunque in fase avanzata di sperimentazione.

di Renato Mantovani

Avvocato esperto in diritto sanitario